vitrakvi
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2018年11月26日 (GLOBE NEWSWIRE) - 美国食品和药物管理局(FDA)今天批准Vitrakvi ®(larotrectinib),口服TRK抑制剂,用于治疗成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(治疗NTRK)基因融合的实体瘤治疗。Vitrakvi是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法。

在TRK融合癌患者的临床试验中,Vitrakvi的总缓解率ORR为75%(N = 55)(95%CI,61%,85%),包括22%的完全反应率。

“FDA批准larotrectinib标志着我们治疗具有NTRK基因融合的癌症的重要里程碑- 这是一种罕见的癌症驱动因素。我已经亲眼目睹了larotrectinib如何专门针对这种突变进行治疗,可以为TRK融合癌患者提供临床获益,无论患者年龄或肿瘤类型如何,“大卫海曼医学博士说,他是纪念斯隆凯特琳癌症中心的早期药物开发服务处处长和larotrectinib临床试验的全球首席研究员。

NTRK基因包含NTRK1、NTRK2和NTRK3,分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家庭蛋白TRKA TRKB和TRKC的合成。

NTRK在多种肿瘤中都有发现,虽然在常见肿瘤肺癌、结直肠癌中的发病率低于5%,但该通路在各癌种致病中共享。larotrectinib是治疗TRK基因突变癌症患者的第一选择。

临床试验结果

FDA此次对Vitrakvi的批准®(larotrectinib)是基于多项试验汇总数据,II期试验NAVIGATE和I / II期儿童SCOUT试验。在汇总的研究结果中,Vitrakvi的总体反应率(ORR)为75%(95%CI,61%,85%),22%的患者获得完全反应,53%的各类肿瘤患者达到部分反应,包括软组织肉瘤,唾液腺癌,婴儿纤维肉瘤,甲状腺癌,肺癌,黑色素瘤,结肠癌,GIST,胆管癌,阑尾癌,乳腺癌和胰腺癌。

根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的最新数据,在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中,larotrectinib能够达到80%的客观缓解率(ORR)。值得注意的是,larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。

“今天对Vitrakvi的批准是许多人多年努力和研究的结果,为TRK融合癌患者带来了一线治疗方案。TRK融合是罕见的,但发生在许多不同的肿瘤类型。在这个精准医学时代,为携带NTRK基因融合的晚期实体瘤患者提供特别疗法是非常有益的。”

FDA 之前授予Vitrakvi突破疗法指定,罕见儿科疾病指定和孤儿药物指定!

如何找到可以获益的患者?

由于NTRK基因融合十分罕见,如何找到临床中真正可以获益的人群是一项挑战,通过使用特定测试鉴定NTRK基因融合体来诊断,包括采用新一代测序(NGS)和荧光 原位 杂交(FISH)的测试。

在一些罕见的癌症中,NTRK融合经常发生。这些包括婴儿纤维肉瘤,分泌型乳房癌等。这些罕见癌症通常会发现NTRK融合,这些患者可能会受益于larotrectinib等药物。

做过癌症基因组检测的晚期癌症患者可能会发现他们的肿瘤存在TRK融合,因为这种基因组事件已在许多肿瘤类型中被描述,包括:

  • 急性髓性白血病

  • 星形细胞瘤

  • 脑低级别胶质瘤

  • 乳腺癌

  • 结直肠癌

  • 先天性中胚层肾瘤

  • 胃肠道间质瘤

  • 多形性胶质母细胞瘤

  • 头颈部鳞状细胞癌

  • 肝内胆管细胞癌

  • 肺癌

  • 唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌

  • 黑色素瘤

  • 肉瘤

  • 分泌性乳腺癌

  • 甲状腺癌

一般检查融合基因需要使用二代基因检测技术。而且一定注意是NTRK基因与其他基因融合发生的突变,而不是一个随便的点突变。

“我们欢迎 FDA 对Vitrakvi的批准和基因组测试的创新,使精确医学照进现实,我们正在看到科学进步,例如能够检测NTRK基因融合的基因组测试,开始转变癌症治疗方法并为患者提供新的希望和选择。”

Vitrakvi的价格如何?

Larotrectinib对于特定患者的效果惊人,但是患者最关心的价格又如何呢?

拜耳表示:口服胶囊形式的Larotrectinib采购价格为每月32,800美元(30天100mg),每年393600美元(约270多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。

不过,拜耳同时表示将会帮助患者支付如此高昂的费用,大多数患者每月自付费用为20美元或更少如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物。并且承诺,如果患者在治疗的前三个月没有显示临床益处,它将退还费用。

关于这款药物为什么如此昂贵原因是:NTRK基因融合非常罕见,拜耳估计,美国每年仅有2,500至3,000名患者患NTRK融合癌症。更为复杂的是,这些突变只有在医生通过对肿瘤DNA进行测序才会发现,这是许多患者仍然无法获得的测试,这意味这款药物的的研发和市场前景昂贵且艰巨。罕见疾病的药物通常都很昂贵,如果不是这样,没有人会倾尽全力去开发它。

Vitrakvi已经获得批准,将立即在美国市场上市。同时拜耳也提交了欧洲联盟申请,尚未获得欧洲药品管理局批准。

关于Vitrakvi

Vitrakvi是用于治疗成人和小儿患者的实体瘤的口服TRK抑制剂。NTRK基因家族 (包括NTRK1, NTRK2, NTRK3) 中的成员与不相关的基因融合在一起会导致TRK信号通路的改变,从而导致癌症的产生。NTRK基因融合并不常见,但是存在于多种儿童和成人的实体瘤中。LOXO Oncology预计,美国每年有约 5000 例新的 NTRK 阳性肿瘤病例。

Vitrakvi将提供口服胶囊以及成人和儿童的液体配方。

随着国家和相关部门的重视,相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐,让更多的百姓获益,让我们共同期待吧!

声明:以上概诉说明只供参考,具体用药建议咨询主治医生。

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